Studiare la natura e il comportamento delle proteine può essere la strada giusta per comprendere le cause di malattie come la sclerosi laterale amiotrofica (Sla) o la fibrosi cistica.
Ne è convinto Nikolay Dokholyan, professore di biochimica e biofisica all’Università della North Carolina, che martedì scorso, all’Università di Milano, ha partecipato ad un seminario organizzato dal Centro per la Complessità e i Biosistemi (CC&B, www.complexity.unimi.it), dal titolo “From etiology to therapeutics of the Lou Gehrig’s disease”.
Il team di ricercatori diretto da Dokholyan combina un ampio ventaglio di competenze nei campi della fisica, della chimica e della biologia, con lo scopo di studiare la struttura delle proteine e il modo in cui interagiscono fra di loro.
Può capitare, infatti – spiega Unimi in un comunicato - che esse assumano forme anormali, perdendo la loro funzione o, in alcuni casi, aggregandosi fra di loro. Questi aggregati possono bloccare alcune attività dell’organismo, dando quindi origine a una serie di malattie che include il morbo di Alzheimer, il morbo di Parkinson, le amiloidosi, la fibrosi cistica.
A questo gruppo appartiene anche la Sla, malattia per la quale non esiste una cura nota. Dokholyan e i ricercatori stanno studiando una proteina, Sod1, il cui anormale accumulo potrebbe giocare un ruolo di primo piano nell’origine di questa malattia neurodegenerativa.
Combinando l’uso di simulazioni computazionali ed esperimenti su modelli animali, Dokholyan e i suoi colleghi hanno due obiettivi: il primo, è di determinare le cause, i meccanismi e le conseguenze dell’irregolare aggregazione di SOD1 nella sclerosi laterale amiotrofica, soprattutto nelle fasi iniziali della malattia, quando la proteina è ancora solubile e quindi più sensibile a eventuali trattamenti; il secondo, consiste nel testare possibili farmaci in grado di stabilizzare la struttura di Sod1, con lo scopo di impedire la formazione degli aggregati tossici.
I risultati della ricerca potrebbero avere un grande impatto sulla medicina moderna e sullo sviluppo di nuove strategie terapeutiche.
